유전자 가위는 생물체의 특정한 손상된 DNA 부분을 제거하고 정상 DNA로 편집하는 유전자 조작기술로, 난치성 질환을 치료할 수 있는 미래의 혁신적 의료기술이라고 기대하고 있다. 이러한 유전자 가위 기술이 과연 실제 환자를 대상으로 활용될 수 있을까하는 문제가 제기되고 있다. 이러한 치료기술을 활용하기 위해서는 검증되어져야 할 안전성 논란과 윤리적 문제에 대한 우려가 높아지고 있다. 유전자가위는 인체에 비정상적인 면역반응을 유도하기도 하고, 염증과 DNA의 돌연변이로 인한 암의 위험도 높일 수 있다는 우려가 최근들어 잇달아 제기되고 있다. 유전자 조작 기술은 손상된 유전자의 ‘표적 이탈’로 주변 유전자 염기서열의 변화를 일으키고, 돌연변이를 일으키는 것에 의해 위험성이 나타날 수 있다. 이를 해결하기 위해 많은 생명과학자들은 연구를 해오고 있다. 기존의 유전자 조작 기술은 표적한 유전자의 DNA 두가닥을 모두 절단하고, 새로운 유전자를 끼워 넣어 형질을 전환하는 방식으로 이루어졌으며, 생물체에서 일어나는 DNA 복구 과정에서, 예상치 못한 DNA의 염기서열의 변화가 일어나기도 하고 이로 인해 돌연변이가 나타난다는 것이 보고되어, 이러한 기술이 인체에 예상치 못한 큰 유전적 손상을 일으킬 수 있다. 이에 대한 대안으로서, DNA의 두 가닥을 완전히 제거하지 않고, DNA를 구성하고 염기 중 손상된 염기 하나만을 선택적이고 정교한 기술로 제거함으로써 표적 유전자를 정확히 제거할 수 있어, 유전자 조작의 위험성은 줄이고 효과는 높일 수 있을 것으로 기대되고 있다. 유전자 가위 기술이 난치성 질환을 치료하는데 부작용없이 임상적으로 이용되기까지는 아직도 많은 연구가 뒷받침되어야 한다.